北京時間2023年5月8日，開拓藥業（股票代碼：9939.HK），一家專注於潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物製藥公司，欣然宣佈其自主研發的Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F治療惡性血液疾病的中國I期臨床試驗成功完成。

結果顯示，GT1708F展現出良好的安全性和耐受性，所有患者均未發生劑量限制性毒性（DLT）和與研究藥物有關的嚴重不良事件（SAE）。在劑量遞增階段，自180mg劑量組起，在多線治療失敗的急性骨髓性白血病（AML）患者中觀察到初步療效，AML患者髓系原始細胞較基線最高下降了62%。

該項I期臨床試驗是一項評價GT1708F治療惡性血液疾病患者的安全性、耐受性、藥代動力學特徵以及初步有效性的研究，主要目的是評價不同劑量的GT1708F在惡性血液疾病患者中的安全性和耐受性，由中國醫學科學院血液學研究所王建祥教授和齊軍元教授擔任主要研究者（leading PI）。試驗共納入18例患者，包括15例AML患者和3例骨髓增生異常綜合征（MDS）患者，劑量及入組人數分別為20mg每日一次（QD）(1例)、40mg QD(1例)、80mg QD(4例)、120mg QD(3例)、180mg QD(3例)、240mg QD(3例)以及320mg QD(3例)。結果顯示，所有患者均未發生劑量限制性毒性和與研究藥物相關的嚴重不良事件。GT1708F各劑量組總體安全性良好，治療過程中出現的不良事件（TEAE）大多為輕度，未發生導致死亡的TEAE。

GT1708F是一個具有高活性和高特異性的SMO蛋白抑制劑，在同靶點藥物中抑制活性處於領先位置。體外研究顯示，其與治療AML的藥物BCL-2抑制劑聯合使用具有協同作用，可以顯著提高後者所誘導的惡性血液腫瘤細胞凋亡。

開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示，“除了針對血液腫瘤和實體腫瘤，最新研究和臨床結果顯示Hedgehog信號通路在特發性肺纖維化（IPF）疾病中有著重要作用。目前IPF領域有巨大的未滿足臨床需求，尚無可用於停止纖維化進程或治療疾病的有效療法。公司目前正在積極準備IPF和腫瘤適應症的相關臨床試驗申請工作。”