2020年11月25日 開拓藥業有限公司（股票代碼：9939.HK，簡稱“開拓藥業”）宣佈，其SMO拮抗劑GT1708F獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）臨床試驗許可，將開展用於基底細胞癌（BCC）的治療研究。這也是開拓藥業在美國獲得的第五個臨床試驗批件。此前，GT1708F於2020年2月17日獲得中國國家藥品監督管理局臨床試驗許可，目前正在開展針對血液瘤的I期臨床試驗研究。

基底細胞癌(basal cell carcinoma, BCC)是人類最常見的皮膚惡性腫瘤，根據美國腫瘤協會的資料顯示，美國每年的發病率超過330萬人。基底細胞癌發病機制與Hedgehog信號通路密切相關。Hedgehog信號通路在多種實體腫瘤和血液系統惡性腫瘤中均發揮重要作用，抑制Hedgehog信號通路是一種重要有效的抗癌策略。

GT1708F是Hedgehog信號通路中平滑跨膜蛋白（SMO）拮抗劑。目前，全球一共有三個SMO拮抗劑批准上市。羅氏與基因泰克公司共同開發的Vismodegib和諾華的Sonidegib相繼在2012年和2015年被FDA批准用於基底細胞癌的治療。2018年，輝瑞開發的Glasdegib被批准與阿糖胞苷聯用用於治療急性髓性白血病，成為首個批准用於髓系白血病的SMO拮抗劑。

開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示：“國內目前尚未有SMO拮抗劑上市，該研究領域有著較大的未被滿足的臨床需求。公司將積極推進SMO拮抗劑項目的臨床研究，並探索聯合用藥以及擴展可能的適應症，希望能夠為更多的癌症患者帶來獲益。”